Knoglemarvstransplantationer sygdomme og anæmi

Anæmi, en tilstand, hvor blodet er enten lav samlet volumen eller er mangelfuld i røde blodlegemer eller hæmoglobin, kan forekomme af flere årsager. Blandt de mere alvorlige årsager til anæmi er knoglemarv sygdomme.

Én knoglemarv sygdom, knoglekræft, kan være resultatet af en ondartet svulst i knogle eller kræft, der har spredt sig, eller spredt fra et andet område af kroppen til knoglen. Knoglekræft kan ødelægge knoglemarven væv og kroppens evne til at fremstille røde blodlegemer, hvorved anæmi.

Andre ikke-kræft knoglemarvsceller betingelser kan føre til nedsat evne til at fremstille normale blodceller. De tre mest almindelige knoglemarv sygdomme i denne kategori er:

• Myelodysplastisk syndrom (MDS). I myelodysplastisk syndrom, noget går galt på stamceller niveau i knoglemarven, siger Adetola Kassim, MD, en assisterende professor i medicin og en hematologist / onkolog på Vanderbilt University Medical Center i Nashville. "Dette resulterer i alt for mange defekte blodlegemer," siger Dr. Kassim. Dem med MDS kan have et lavt tæller for blodplader, røde blodlegemer, hvide blodlegemer eller alle tre.
• Aplastisk anæmi. Med denne type anæmi, kroppen ikke gøre nok røde og hvide blodlegemer og blodplader. I svære tilfælde af aplastisk anæmi, helt kroppen stopper produktionen af disse celler.
• Paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH). Ved PNH producere unormale stamceller i knoglemarven defekte røde blodlegemer. Knoglemarven derefter bliver udsat for ødelæggelse af immunsystemet, der erkender, at disse defekte celler ikke er normale. "Defekte knoglemarvsceller føre til mere dybtgående anæmi," Kassim siger.

Andre knoglemarv sygdomme, der resulterer i patienter bliver anæmiske omfatter leukæmi og myelopropliferative lidelser (MPD). Leukæmi er kræft i de hvide blodlegemer, og MPD medfører øget produktion af umodne knoglemarvsceller, som kan fortrænge produktion af nye, sunde røde blodlegemer.

Knoglemarv sygdom anæmi risikofaktorer

Myelodysplastisk syndrom, som påvirker 10.000 til 15.000 mennesker i Europa hvert år, forekommer hyppigere hos ældre mennesker, med en gennemsnitlig alder ved diagnose af 70 år. Kun omkring 3 ud af hver 1 million mennesker i Europa, er diagnosticeret med aplastisk anæmi hvert år, i modsætning til 15 ud af hver 1 million nye tilfælde hvert år i det østlige Asien. Paroxysmal natlig hæmoglobinuri er også mere udbredt i Asien og Mexico end i Europa.

For de fleste patienter med en knoglemarvstransplantation sygdom, er årsagen til sygdommen ukendt. Risikofaktorer for MDS omfatter rygning, udsættelse for stråling og benzen, og tidligere behandling med visse kemoterapi narkotika. Derudover myelodysplastiske syndromer er mere tilbøjelige til at forekomme hos mænd.

"Aplastisk anæmi kan være medfødt eller udvikle sig fra Franconi anæmi, en arvelig sygdom, "siger Kassim. "Ekstern stråling, virusinfektioner, såsom hepatitis og HIV, og visse medikamenter såsom guld og sulfonamider kan også forårsage aplastisk anæmi."

"PNH er erhvervet, ikke arvet", Kassim forklarer. Omkring 30 procent af folk med aplastisk anæmi også udvikle paroxysmal natlig hæmoglobinuri.

Behandlinger for knoglemarvstransplantation sygdom anæmi

Understøttende behandling er normalt den første linje i behandling for knoglemarv sygdom anæmi og denne omsorg lindrer symptomer, men ikke helbrede sygdommen. Understøttende behandling omfatter følgende:

• Blodtransfusioner at lindre anæmi symptomer
• Blodpladetransfusioner at sænke risikoen for blødninger og blå mærker
• Jern og folinsyre kosttilskud
• Vækstfaktor medicin såsom epoetin alfa (Procrit) til at stimulere produktionen af ​​blodceller
• Efter strenge infektion forebyggelse procedurer (undgå skarer og regelmæssig hånd vask)

Specifik sygdom behandling er som følger:

• Myelodysplastisk syndrom: Den medicin til rådighed til behandling af MDS er Vidaza (azacitidin) Dacogen (decitabine) Revlimid (lenalidomid), Kassim siger, selv om den overordnede respons på disse stoffer ikke har været store. "Når MDS udvikler sig til leukæmi, vil kun en stamcelletransplantation virker," siger han.
• Aplastisk anæmi: Immunsuppressiv behandling til at undertrykke eller svække immunsystemet anvendes til behandling aplastisk anæmi. En knoglemarvstransplantation kan også gavne folk med aplastisk anæmi. "Immunosuppressiva er mindre risikabel behandling," siger Kassim. "De bidrage til at genoprette knoglemarv og minimere risici, hvis patienten har en knoglemarvstransplantation."
• Paroxysmal natlig hæmoglobinuri: Immunosuppressiva bruges også til at behandle PNH, men andre typer af medicin bliver tilgængelige. "Gennembruddet stof er Soliris (eculizumab), som hjælper med at kontrollere PNH, men det er ikke helbredende," siger Kassim. En nylig undersøgelse viste, at hæmoglobin stabiliseret i næsten 50 procent af folk med PNH, der modtog behandling med Soliris sammenlignet med ingen af ​​de patienter, som ikke fik Soliris. Patienter, der fik Soliris heller ikke brug for så mange transfusioner af røde blodlegemer, som dem, der ikke tager stoffet. Mens resultaterne er lovende, Kassim siger forskerne har endnu ikke fundet en kur for PNH. "Uden en knoglemarvstransplantation, vil PNH patienten i sidste ende dø af komplikationer."

Leukæmi kan behandles med kemoterapi eller strålebehandling. Hvis leukæmi ikke reagerer på en sådan behandling, kan en knoglemarvstransplantation også være en mulighed.

Knoglemarv sygdom anæmi og linket til blodkræft

Prognosen for knoglemarv sygdom er ikke opmuntrende - myelodysplastisk syndrom, aplastisk anæmi og paroxysmal natlig hemoglobinuriacan hvert fremskridt blodkræft. "The progressionsrate afhænger af typen af ​​fejl i knoglemarven," siger Kassim. "Omkring 50 procent af MDS tilfælde føre til leukæmi."

Derudover, aplastisk anæmi patienter er i risiko for blødning eller alvorlig og endda dødelige infektioner. For gravide kvinder med PNH og deres fostre, er der en høj dødelighed under graviditeten og umiddelbart efter fødslen.

Forskere fortsætte med at fokusere på nye lægemidler til behandling af knoglemarv sygdomme og den tilhørende anæmi. Kassim siger, at der er mange lovende lægemidler i støbeskeen, som kan bringe en lysere fremtid for dem med knoglemarv sygdom.